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Lupus eritematoso sistemico, una rara malattia autoimmune cronica: trattamento con Belimumab


Il lupus eritematoso sistemico è una rara malattia autoimmune cronica dovuta ad un errore del sistema immunitario, che produce anticorpi ( chiamati autoanticorpi ) diretti contro cellule dello stesso organismo. Questo meccanismo può portare a danni irreversibili a tessuti e organi fondamentali, come i reni, il cuore e il cervello.

Il lupus eritematoso sistemico colpisce 40-100 persone ogni 100.000. Interessa soprattutto il sesso femminile: mediamente nove pazienti su dieci sono donne giovani, in età fertile, con un rischio particolarmente elevato nelle fasi che precedono la gravidanza.

Il lupus eritematoso sistemico è difficile da riconoscere perché può colpire diversi organi e i sintomi possono variare di molto in termini di gravità.
In genere comunque sono comuni l'astenia, che a volte impedisce le normali attività della vita quotidiana, l'eritema a forma di farfalla sulle ali del naso ed il dolore alle articolazioni.

Molti pazienti riferiscono che la malattia è stata diagnosticata tardi, anche anni dopo la sua comparsa. I sintomi spesso non sono specifici e fanno pensare ad altre malattie.
Esistono dei criteri di classificazione del lupus eritematoso sistemico elaborati dai reumatologi americani che comprendono 11 manifestazioni cliniche e di laboratorio: un paziente può essere classificato come affetto da LES se ha presentato nel corso della sua storia clinica almeno 4 di queste alterazioni.

Astenia, dolore alle articolazioni e ai muscoli e fotosensibilità sono segni che debbono mettere in guardia e che vanno immediatamente riferiti al medico.
Almeno il 75% dei malati tuttavia tende a minimizzare l'impatto di queste manifestazioni quando ne parla con il medico o comunque li sottovaluta contribuendo al ritardo nella diagnosi.

La malattia ha un impatto importante sulla qualità di vita. Sette pazienti su dieci dicono che la malattia colpisce l'autostima e almeno la metà si sente solo.
Il 40% dei malati lascia il lavoro o va in pensione in anticipo. Il 61% ha dovuto modificare la propria abitazione per fronteggiare meglio le limitazioni dovute alla malattia.

In generale gli obiettivi del trattamento sono tre: ridurre l'attività della malattia; trattare i sintomi e l'infiammazione; limitare il possibile danno agli organi.

L’unico farmaco approvato per il lupus eritematoso sistemico è Belimumab ( Benlysta ), un anticorpo che va a colpire una proteina specifica chiamata BLyS ( B Lymphocyte Stimulator ) che favorisce la sopravvivenza dei linfociti B, cellule deputate alla produzione di autoanticorpi che possono attaccare l'organismo producendo infiammazione e danno ai tessuti.
Il farmaco, ripristinando la normale attività di questi linfociti, consente di migliorare i risultati delle cure nelle forme più attive di malattia nelle quali la terapia attualmente utilizzata non riesce a migliorare le manifestazioni cliniche.

Gli effetti indesiderati più comuni di Belimumab ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono state infezioni batteriche come bronchiti ( infiammazioni delle vie respiratorie nei polmoni ) e cistiti ( infiammazioni della vescica ), diarrea e nausea. ( Xagena2016 )

Fonte: GSK, 2016

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